Bristol Myers Squibb heeft aangekondigd dat het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) goedkeuring heeft aanbevolen voor Reblozyl® (luspatercept) als behandeling voor volwassen patiënten met transfusieafhankelijke anemie als gevolg van myelodysplastische syndromen (MDS) met een zeer laag, laag en gemiddeld risico. De aanbeveling zal nu worden beoordeeld door de Europese Commissie (EC), die de bevoegdheid heeft om geneesmiddelen voor de Europese Unie (EU) goed te keuren. Na goedkeuring zou dit de vierde geautoriseerde indicatie voor Reblozyl in de EU zijn.

De CHMP heeft een positief advies uitgebracht op basis van de resultaten van de cruciale fase 3 COMMANDS-studie. De resultaten van de primaire analyse toonden aan dat 60,4% (n=110) van de patiënten die met Reblozyl werden behandeld versus 34,8% (n=63) van de patiënten die met epoëtine alfa werden behandeld, het primaire eindpunt van onafhankelijkheid van transfusies van rode bloedcellen (RBC's) gedurende ten minste 12 weken bereikten met een gemiddelde hemoglobine toename van ten minste 1,5 g/dL binnen de eerste 24 weken (p <0,0001).

De veiligheidsresultaten waren consistent met eerdere MDS-onderzoeken en kwamen overeen met de verwachte symptomen in deze patiëntenpopulatie. myelodysplastisch syndroom (MDS) bij patiënten die afhankelijk zijn van transfusies met rode bloedcellen (RBC) en erytropoëse stimulerende middelen (ESA)-naïef waren. Het primaire eindpunt dat in dit onderzoek wordt geëvalueerd is RBC-transfusieonafhankelijkheid (RBC-TI) gedurende 12 weken met een gemiddelde hemoglobine (Hb)-stijging =1,5 g/dL.

Belangrijke secundaire eindpunten zijn erytroïde respons (HI-E) van ten minste 8 weken gedurende weken 1-24 van het onderzoek, RBC-TI =12 weken en RBC-TI gedurende 24 weken. In aanmerking komende patiënten waren =18 jaar oud met MDS met een lager risico die transfusies nodig hebben. Patiënten werden 1:1 gerandomiseerd om eenmaal per 3 weken subcutaan Reblozyl (startdosis 1,0 mg/kg, titratie tot 1,75 mg/kg) of epoëtine alfa (startdosis 450 IE/kg, titratie tot 1050 IE/kg) wekelijks te ontvangen gedurende =24 weken.

Ten tijde van de primaire analyse (31 maart 2023) waren 363 patiënten 1:1 gerandomiseerd naar Reblozyl en epoëtine alfa. Resultaten van de primaire analyse van de intent to treat (ITT) populatie toonden aan: 60,4% (n=110) van de patiënten die Reblozyl kregen versus 34,8% (n=63) van de patiënten die epoëtine alfa kregen, bereikten het primaire eindpunt van RBC-TI van ten minste 12 weken met gelijktijdige gemiddelde Hb-toename van ten minste 1,5 g/dL binnen de eerste 24 weken (p < 0,0001).

Een HI-E stijging van ten minste 8 weken werd bereikt door 74,2% (n=135) van de Reblozyl-patiënten versus 53% (n=96) van de epoëtine alfa-patiënten (p < 0,0001). RBC-TI van ten minste 12 weken werd bereikt door 68,1% (n=124) van de Reblozyl-patiënten versus 48,6% (n=88) van de epoëtine alfa-patiënten (p < 0,0001).

48,6% (n=88) van de epoëtine alfa patiënten (p < 0,0001). De duur van de respons was 128,1 weken (108,3-NE) voor Reblozyl bij patiënten die TI bereikten gedurende ten minste 12 weken (behaalde weken 1-24) vergeleken met 89,7 weken (55,9-157,3) voor epoëtine alfa (Hazard Ratio [HR] 0,534; 95% Betrouwbaarheidsinterval [CI]: 0.330-0.864, p=0.0096).