Op 26 juli 2022 heeft BridgeBio Pharma, Inc. (BridgeBio) positieve tussentijdse resultaten aangekondigd van PROPEL 2, een Fase 2 studie met infigratinib bij kinderen met achondroplasie. Dit komt overeen met een mediaan van 48,1 weken voor de 62 deelnemers die op het moment van de tussentijdse analyse deel uitmaakten van de veiligheidspopulatie. De gegevens toonden aan: Bij de tot nu toe beoordeelde hoge dosis (Cohort 4, 0,128 mg/kg eenmaal daags) was de gemiddelde toename van de geannualiseerde lengtesnelheid (AHV") +1,52 cm/jr ten opzichte van de uitgangswaarde (p = 0.02, n=11) bij kinderen van 5 jaar en ouder op basis van de langst beschikbare follow-upgegevens ten tijde van de tussentijdse analyse, van wie 64% responders waren (gedefinieerd als >25% toename in AHV ten opzichte van de uitgangswaarde); de gemiddelde % verandering in AHV ten opzichte van de uitgangswaarde was 60% Bij kinderen van 3 tot < 5 jaar was de toename in ACH-hoogte Z-score, die controleert voor verschillen in lengteverandering tussen leeftijd en geslacht, op 6 maanden 0,21 standaarddeviatiescore.

Deze groep vertoonde ook een toename in AHV van +0,61 cm/jr ten opzichte van de basislijn (n=5). In Cohort 4 was de mediane duur van de follow-up 26,9 weken op het moment van de tussentijdse analyse. Er zijn tot nu toe in geen enkele cohort ernstige ongewenste voorvallen of stopzettingen wegens ongewenste voorvallen gemeld, ook niet in cohort 5, dat de inschrijvingen nog niet heeft voltooid.

De meeste ongewenste voorvallen (AE's") die werden waargenomen waren van graad 1, hielden geen verband met het studiegeneesmiddel, en kwamen overeen met een pediatrische achondroplasiepopulatie. Bij slechts 9,7% van de proefpersonen werd een behandelingsgerelateerde bijwerking beoordeeld als gerelateerd aan het studiegeneesmiddel, die allemaal van graad 1 waren, en tot op heden is er slechts één behandelingsgerelateerde dosisreductie uitgevoerd BridgeBio is, na besprekingen met de regelgevende instanties, begonnen met de inschrijving van Cohort 5. Cohort 5 krijgt ongeveer tweemaal de dosis van Cohort 4 (0,25 mg/kg eenmaal daags tegenover 0,128 mg/kg eenmaal daags in Cohort 4). Na afloop van de lopende proef wil BridgeBio in de eerste helft van 2023 de volledige gegevens presenteren op een medisch congres.