BioMarin Pharmaceutical zei dinsdag dat het zijn therapie voor ernstige hemofilie A zal prijzen voor 28.933,53 euro ($31.725,62) per injectieflacon voor verzekeraars die het grootste deel van de bevolking in Duitsland, Europa's grootste farmaceutische markt, dekken.

Het bedrijf heeft het vergoedingsbedrag voor de therapie, Roctavian, vastgelegd met de Duitse Nationale Vereniging van wettelijke ziekteverzekeringsfondsen, de belangrijkste Duitse openbare ziekteverzekeringsinstantie.

De geneesmiddelenregulator van de Europese Unie had in juni vorig jaar voorwaardelijke goedkeuring gegeven voor de gentherapie, waardoor het de eerste dergelijke behandeling werd voor de meest voorkomende vorm van hemofilie.

Roctavian is bedoeld als een eenmalige therapie die gedurende drie tot vier uur via de aderen wordt toegediend. Bestaande alternatieven zijn regelmatige bloedinfusies gedurende het hele leven van de patiënt of maandelijkse doses van het antilichaammedicijn Hemlibra van Roche.

Biomarin schat dat de prijs zou neerkomen op 900.000 dollar netto inkomsten per patiënt, aldus het bedrijf. De schatting is gebaseerd op het gemiddelde gewicht van de patiënt en het aantal injectieflacons dat nodig is voor de eenmalige behandeling, waarbij rekening is gehouden met kortingen en rabatten.

De vaste prijs wordt een referentiepunt voor particuliere verzekeraars en andere instanties in de gezondheidszorg in Europa.

De Duitse terugbetalingsprijs is lager dan verwacht, maar "maakt van Roctavian een potentieel zinvol product in Europa, opnieuw tegen de achtergrond van relatief lage verwachtingen van beleggers voor de opname," zei Stifel-analist Paul Matteis dinsdag in een notitie.

De catalogusprijs van Roctavian in de Verenigde Staten is $2,9 miljoen per patiënt.

De therapie werkt door het leveren van een functionele kopie van het ontbrekende gen dat hemofilie A-patiënten zou helpen bij het maken van een bloedstollingseiwit dat bekend staat als factor VIII. ($1 = 0,9120 euro) (Verslaggeving door Leroy Leo in Bengaluru; Bewerking door Pooja Desai)