BioMarin Pharmaceutical Inc. heeft een update aangekondigd over de voortgang van haar Biologics License Application (BLA) voor valoctocogene roxaparvovec AAV gentherapie voor volwassenen met ernstige Hemofilie A, die momenteel wordt onderzocht door de U.S. Food and Drug Administration (FDA). Als onderdeel van hun onderzoek van de BLA heeft de FDA een pre-licentie inspectie (PLI) gepland van BioMarin's gentherapie productiefaciliteit, gevestigd in Novato, CA. Zoals verwacht heeft de FDA ook gevraagd dat de onderneming de resultaten van de komende driejarige gegevensanalyse van de lopende fase 3-studie GENEr8-1 indient. Hoewel de FDA geen wijziging van de huidige PDUFA-streefdatum van 31 maart 2023 meedeelde, verklaarde het agentschap dat de indiening van deze resultaten in aanmerking kan komen als een belangrijke wijziging, waardoor de actiedatum met 3 maanden zou worden verlengd. De FDA zal de aanvullende gegevens evalueren alvorens dit besluit te nemen.

Op 12 oktober 2022 aanvaardde de FDA de herindiening van de BLA van de onderneming voor valoctocogene roxaparvovec. Eerder maakte de FDA plannen bekend om een vergadering van het adviescomité te houden op een datum die nog moet worden bevestigd volgens hun gebruikelijke praktijk van kennisgeving in het Federal Register. Afhankelijk van de timing van deze vergadering kijkt BioMarin uit naar de gelegenheid om de onlangs gevraagde gegevensanalyse over 3 jaar te bespreken met het adviescomité.