Biogen Inc. Oefent optie uit met Ionis Pharmaceuticals, Inc. voor de ontwikkeling en commercialisering van ASO voor onderzoek naar SMA
04 januari 2022 om 13:34 uur
Delen
Biogen Inc. en Ionis Pharmaceuticals, Inc. hebben aangekondigd dat Biogen zijn optie heeft uitgeoefend om van Ionis een wereldwijde, exclusieve, royalty-dragende licentie te verkrijgen voor de ontwikkeling en commercialisering van BIIB115/ION306. De ondernemingen hebben een brede strategische samenwerking voor de ontwikkeling van nieuwe therapieën voor de behandeling van neurologische aandoeningen. BIIB115 is een onderzoeks-antisense oligonucleotide in ontwikkeling voor spinale musculaire atrofie dat het potentieel heeft om tegemoet te komen aan bijkomende onbeantwoorde behoeften van patiënten en dat met langere doseringsintervallen kan worden toegediend. Biogen is van plan om BIIB115 naar klinische studies te brengen om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en werkzaamheid te onderzoeken. SMA wordt gekenmerkt door verlies van motorische neuronen in het ruggenmerg en de lagere hersenstam, wat resulteert in ernstige en progressieve spieratrofie. Mensen met SMA produceren niet genoeg overlevingsmotorneuron-eiwit, wat cruciaal is voor het behoud van motorneuronen. BIIB115 is ontworpen om een van de hoofdoorzaken van SMA aan te pakken door de productie van functioneel SMN-eiwit te verhogen. Als onderdeel van de optie-uitoefening heeft Biogen in het vierde kwartaal van 2021 een eenmalige betaling van $60 miljoen aan Ionis gedaan. Toekomstige betalingen kunnen mogelijke mijlpaalbetalingen voor ontwikkeling, regelgeving en commercialisering na de licentieverlening omvatten, evenals royalty's op de jaarlijkse wereldwijde nettoverkoop. Biogen zal als enige verantwoordelijk zijn voor de kosten en uitgaven in verband met de ontwikkeling, productie en mogelijke toekomstige commercialisering van BIIB115 na de uitoefening van de optie. Het klinische ontwikkelingsprogramma van SPINRAZA omvat 10 klinische studies, waaraan meer dan 300 personen uit een breed spectrum van patiëntenpopulaties1 hebben deelgenomen, waaronder twee gerandomiseerde gecontroleerde studies. De lopende SHINE en NURTURE open-label uitbreidingsstudies evalueren de langetermijneffecten van SPINRAZA. De meest voorkomende bijwerkingen die werden waargenomen in klinische studies waren infectie van de luchtwegen, koorts, constipatie, hoofdpijn, braken en rugpijn. Laboratoriumtests kunnen controleren op niertoxiciteit en stollingsafwijkingen, waaronder acuut ernstig lage aantallen bloedplaatjes, die zijn waargenomen na toediening van sommige ASO's.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Ionis Pharmaceuticals, Inc. houdt zich bezig met therapeutica gericht op ribonucleïnezuur (RNA). Het bedrijf heeft vijf op de markt gebrachte geneesmiddelen en een pijplijn op het gebied van neurologie, cardiologie en andere gebieden met een grote behoefte van patiënten. Het bedrijf heeft negen geneesmiddelen in Fase III ontwikkeling en meerdere aanvullende geneesmiddelen in vroege en middenstadium ontwikkeling. De producten van het bedrijf omvatten SPINRAZA, QALSODY, WAINUA, TEGSEDI en WAYLIVRA. SPINRAZA wordt gebruikt voor de behandeling van patiënten met spinale musculaire atrofie (SMA), een progressieve, slopende en vaak fatale genetische ziekte. QALSODY is een antisensine geneesmiddel dat gebruikt wordt voor de behandeling van volwassen patiënten met superoxide dismutase 1 amyotrofische laterale sclerose (SOD1-ALS), een zeldzame, neurodegeneratieve aandoening die een progressief verlies van motorische neuronen veroorzaakt dat tot de dood leidt. WAINUA is een zelf toe te dienen subcutaan LIgand-Conjugated Antisense (LICA) geneesmiddel dat gebruikt wordt voor de behandeling van volwassenen met polyneuropathie van erfelijke transthyretine-gemedieerde amyloïdose (ATTRv-PN).