Biogen Inc. en Ionis Pharmaceuticals, Inc. hebben aangekondigd dat Biogen zijn optie heeft uitgeoefend om van Ionis een wereldwijde, exclusieve, royalty-dragende licentie te verkrijgen voor de ontwikkeling en commercialisering van BIIB115/ION306. De ondernemingen hebben een brede strategische samenwerking voor de ontwikkeling van nieuwe therapieën voor de behandeling van neurologische aandoeningen. BIIB115 is een onderzoeks-antisense oligonucleotide in ontwikkeling voor spinale musculaire atrofie dat het potentieel heeft om tegemoet te komen aan bijkomende onbeantwoorde behoeften van patiënten en dat met langere doseringsintervallen kan worden toegediend. Biogen is van plan om BIIB115 naar klinische studies te brengen om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en werkzaamheid te onderzoeken. SMA wordt gekenmerkt door verlies van motorische neuronen in het ruggenmerg en de lagere hersenstam, wat resulteert in ernstige en progressieve spieratrofie. Mensen met SMA produceren niet genoeg overlevingsmotorneuron-eiwit, wat cruciaal is voor het behoud van motorneuronen. BIIB115 is ontworpen om een van de hoofdoorzaken van SMA aan te pakken door de productie van functioneel SMN-eiwit te verhogen. Als onderdeel van de optie-uitoefening heeft Biogen in het vierde kwartaal van 2021 een eenmalige betaling van $60 miljoen aan Ionis gedaan. Toekomstige betalingen kunnen mogelijke mijlpaalbetalingen voor ontwikkeling, regelgeving en commercialisering na de licentieverlening omvatten, evenals royalty's op de jaarlijkse wereldwijde nettoverkoop. Biogen zal als enige verantwoordelijk zijn voor de kosten en uitgaven in verband met de ontwikkeling, productie en mogelijke toekomstige commercialisering van BIIB115 na de uitoefening van de optie. Het klinische ontwikkelingsprogramma van SPINRAZA omvat 10 klinische studies, waaraan meer dan 300 personen uit een breed spectrum van patiëntenpopulaties1 hebben deelgenomen, waaronder twee gerandomiseerde gecontroleerde studies. De lopende SHINE en NURTURE open-label uitbreidingsstudies evalueren de langetermijneffecten van SPINRAZA. De meest voorkomende bijwerkingen die werden waargenomen in klinische studies waren infectie van de luchtwegen, koorts, constipatie, hoofdpijn, braken en rugpijn. Laboratoriumtests kunnen controleren op niertoxiciteit en stollingsafwijkingen, waaronder acuut ernstig lage aantallen bloedplaatjes, die zijn waargenomen na toediening van sommige ASO's.