Inloggen
Inloggen
Of aanmelden met
GoogleGoogle
Twitter Twitter
Facebook Facebook
Apple Apple     
Registreer
Of aanmelden met
GoogleGoogle
Twitter Twitter
Facebook Facebook
Apple Apple     

BIOCRYST PHARMACEUTICALS, INC.

(BCRX)
  Rapport
Vertraagde tijd Nasdaq  -  22:00:00 27-01-2023
10.58 USD   -1.86%
26/01BioCryst Pharmaceuticals neemt eerste patiënt op in pediatrisch onderzoek naar erfelijk angio-oedeem
MT
26/01BioCryst begint met de inschrijving voor de cruciale APeX-P-studie ter evaluatie van Orladeyo(R) (Berotralstat) bij pediatrische patiënten met erfelijk angio-oedeem.
CI
23/01BioCryst Pharmaceuticals tekent overeenkomst met Swixx BioPharma om Orladeyo in Centraal- en Oost-Europa op de markt te brengen.
MT
OverzichtKoersenGrafiekenNieuwsRatingsAgendaOndernemingFinanciŽnConsensusHerzieningenBeursproductenFonds 
OverzichtAl het nieuwsAanbevelingen van analistenAndere talenPersberichtenOfficiŽle publicatiesSectornieuws

FDA verleent aanwijzing als weesgeneesmiddel voor BioCryst's ALK-2 remmer, BCX9250, voor de behandeling van Fibrodysplasia Ossificans Progressiva.

31/08/2022 | 13:00

BioCryst Pharmaceuticals, Inc. heeft aangekondigd dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) de status van weesgeneesmiddel heeft toegekend aan BCX9250 voor de behandeling van fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP). De FDA heeft de mogelijkheid om weesgeneesmiddelen toe te kennen aan aanvragers ter ondersteuning van de ontwikkeling van een geneesmiddel of biologisch middel voor de behandeling van een ziekte of aandoening waaraan minder dan 200.000 personen in de VS lijden. Bedrijven die deze aanwijzing krijgen, komen in aanmerking voor stimulansen, waaronder belastingkredieten voor gekwalificeerde klinische proeven, vrijstelling van gebruikersvergoedingen en tot zeven jaar marktexclusiviteit na goedkeuring. FOP is een uiterst zeldzame, ernstig invaliderende genetische aandoening die wordt gekenmerkt door heterotope ossificatie (HO), of de onregelmatige vorming van bot buiten het normale skelet.

HO kan voorkomen in spieren, pezen, ligamenten en andere bindweefsels. Patiënten met FOP raken na verloop van tijd gebonden door deze onregelmatige ossificatie, met bewegingsbeperkingen en vergroeide gewrichten tot gevolg, met misvormingen, beperkte mobiliteit en vroegtijdige sterfte. Eerder dit jaar kondigde BioCryst aan dat BCX9250 van de FDA het Fast Track predikaat heeft gekregen, naast het predikaat weesgeneesmiddel en het PRIME predikaat van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA).

BCX9250 is een nieuwe, orale activin receptor-like kinase-2 (ALK-2) remmer, ontworpen om het ALK-2 enzym te remmen, dat deel uitmaakt van de normale signaalroute voor botvorming en reageert op het binden van zijn specifieke liganden (botmorfogene eiwitten, BMP's) door het stimuleren van normale botgroei en -vernieuwing bij gezonde kinderen en volwassenen. In alle gevallen van fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) komen specifieke activerende mutaties van het ALK-2-gen voor. Een activerende mutatie in ALK-2 is noodzakelijk voor het optreden van de ziekte, waardoor het ALK-2 enzym een ideaal medicijndoelwit is voor de behandeling van FOP.

In een Fase 1 klinische studie bij gezonde proefpersonen was BCX9250 veilig en werd goed verdragen bij alle onderzochte doses, met een lineaire en dosis-proportionele blootstelling die het potentieel voor eenmaal daagse dosering ondersteunt.


© S&P Capital IQ 2022
Nieuws over BIOCRYST PHARMACEUTICALS, INC.
26/01BioCryst Pharmaceuticals neemt eerste patiënt op in pediatrisch onderzoek naar erfelijk..
MT
26/01BioCryst begint met de inschrijving voor de cruciale APeX-P-studie ter evaluatie van Or..
CI
23/01BioCryst Pharmaceuticals tekent overeenkomst met Swixx BioPharma om Orladeyo in Centraa..
MT
23/01BioCryst Pharmaceuticals, Inc. Selecteert Swixx BioPharma als commerciële partner voor ..
CI
11/01Transcript : BioCryst Pharmaceuticals, Inc. Presents at 41st Annual J.P. Morg..
CI
09/01BioCryst Pharmaceuticals rapporteert voorlopige ORLADEYO netto-inkomsten over het vierd..
MT
09/01BioCryst Pharmaceuticals, Inc. Rapporteert eerste klinische gegevens met de orale Facto..
CI
2022Verkoop met voorkennis: Biocryst Pharmaceuticals
MT
2022BioCryst Pharmaceuticals staakt de ontwikkeling van een geneesmiddel tegen bloedziekten..
MT
2022Transcript : BioCryst Pharmaceuticals, Inc. - Special Call
CI
Meer nieuws
Analistenadviezen over BIOCRYST PHARMACEUTICALS, INC.
Meer adviezen
FinanciŽle cijfers
Omzet 2022 265 M - 244 M
Nettowinst (verlies) 2022 -206 M - -190 M
Nettoschuld 2022 - - -
Koers/winst-verhouding 2022 -9,38x
Dividendrendement 2022 -
Marktkapitalisatie 1 972 M 1 972 M 1 817 M
Kapitalisatie / Omzet 2022 7,45x
Beurskap. / Omzet 2023 5,72x
Aantal werknemrs 358
Percentage vrij verhandelbaar 99,0%
Grafiek BIOCRYST PHARMACEUTICALS, INC.
Duur : Periode :
BioCryst Pharmaceuticals, Inc. : Grafische technische analyse BioCryst Pharmaceuticals, Inc. | MarketScreener
Grafiek op volledig scherm
Trends in de technische analyse BIOCRYST PHARMACEUTICALS, INC.
Korte termijnMiddellange termijnLange termijn
TrendsNeutraaldalerNeutraal
Evolutie van de resultatenrekening
Consensus
Verkoop
Koop
Gemiddeld advies Accumuleren
Aantal analisten 12
Laatste slotkoers 10,58 $
Gemiddelde koersdoel 16,70 $
Spread / Gemiddelde doel 57,8%
Herzieningen van WPA
Managers en directeuren
Jon P. Stonehouse Chief Executive Officer & Director
Michael L. Jones Executive Director-Finance
Anthony Doyle Chief Financial Officer
Robert Alexander Ingram Chairman
Helen M. Thackray Chief Research & Development Officer
Sector en concurrentie
Verschil t.o.v. 1 jan (%)Kapitalisatie (M$)
BIOCRYST PHARMACEUTICALS, INC.-7.84%2 010
VERTEX PHARMACEUTICALS11.16%82 403
REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.2.88%79 279
WUXI APPTEC CO., LTD.20.37%42 325
BIONTECH SE-5.11%34 640
BEIGENE, LTD.18.96%27 198