BioCryst Pharmaceuticals, Inc. heeft nieuwe real-world gegevens aangekondigd die een snelle, duurzame vermindering van door patiënten gemelde HAE-aanvallen en consistent lage aanvalspercentages aantonen bij patiënten van 12 jaar en ouder die begonnen met orale, eenmaal daagse ORLADEYO® (berotralstat) voor de profylactische behandeling van erfelijk angio-oedeem (HAE), inclusief patiënten die overstapten van andere profylactische therapieën. De presentaties op ACAAI zijn gebaseerd op analyses van patiënt-gerapporteerde resultaten verzameld in de real-world klinische setting van BioCryst's single-source apotheek, inclusief HAE Type I en Type II patiënten in de Verenigde Staten die ORLADEYO actief kregen tussen 16 december 2020 en 20 mei 2022. Consistent laag aantal aanvallen van erfelijk angio-oedeem waargenomen met Berotralstat, ongeacht eerdere profylaxe: Real-World Outcomes (poster #P062); zaterdag 12 november, 11:35 a.m. ET; Monitor 10, Exhibit Hall Deze analyse beoordeelde het aantal door patiënten gerapporteerde HAE-aanvallen bij patiënten met ORLADEYO 110 mg of 150 mg die eerder een andere profylactische therapie gebruikten (n=129), waaronder lanadelumab (n=53), een subcutane (SC) C1-esteraseremmer (n=31), danazol (n=15) en een intraveneuze (IV) C1-esteraseremmer (n=21).

Negen patiënten gebruikten een combinatie van profylactische therapieën. Ongeacht eerdere profylaxe werd al vroeg een snelle vermindering van het mediane aantal aanvallen waargenomen (1,67 aanvallen/maand bij aanvang tot een mediane aanval van 0,33 aanvallen per maand op dag 1-90). De vermindering van het mediane aantal aanvallen hield stand gedurende de gehele behandelingsperiode van 360 dagen.

Na aanvang van de behandeling met ORLADEYO was de vermindering van het mediane aantal aanvallen ten opzichte van de uitgangswaarde gedurende de periode van 1 tot 360 dagen consistent voor patiënten, ongeacht hun voorafgaande profylactische behandeling. De verminderingen na aanvang van ORLADEYO voor elke voorafgaande profylactische therapie waren: 77% reductie voor patiënten die eerder lanadelumab kregen; 64% reductie voor patiënten die eerder SC C1-INH kregen; 70% reductie voor patiënten die eerder danazol kregen; en 72% reductie voor patiënten die eerder IV C1-INH kregen. De gemelde incidentie van AEs was lager dan de incidentie gerapporteerd in klinische studies.