BioCryst Pharmaceuticals, Inc. kondigde nieuwe lange termijn effectiviteits- en veiligheidsgegevens aan van de APeX-2 klinische studie waarin ORLADEYO® wordt geëvalueerd voor de profylactische behandeling van erfelijk angio-oedeem. Hieruit blijkt een aanhoudende vermindering van het aantal aanvallen en een verbetering van de kwaliteit van leven bij patiënten die leven met HAE, ongeacht hun aanvalspercentages op baseline en hun initiële respons op ORLADEYO. APeX-2 omvatte 121 HAE patiënten die werden gerandomiseerd 1:1:1 naar ORLADEYO 110 mg of 150 mg, of placebo, eenmaal daags gedurende 24 weken. Na week 24 werden de ORLADEYO patiënten in dezelfde dosis voortgezet en werden de placebo patiënten opnieuw gerandomiseerd naar ORLADEYO 110 mg of 150 mg voor nog eens 24 weken. In week 48 en daarna werden alle patiënten voortgezet op ORLADEYO 150 mg. De 96 weken durende veiligheids- en werkzaamheidsgegevens werden eerder gerapporteerd in juli 2021. Deze aanvullende analyses van APeX-2, zoals gerapporteerd in de posters op AAAAI, evalueerden de werkzaamheid op lange termijn van ORLADEYO 150 mg bij patiënten die 96 weken behandeling voltooiden. In APeX-2 was ORLADEYO veilig en werd het in het algemeen goed verdragen, waarbij geen geneesmiddelgerelateerde ernstige bijwerkingen werden gemeld. Deze analyse stratificeerde alle 21 patiënten op basis van hun initiële vermindering in HAE-aanvalfrequentie vanaf de basislijn tot week 24 in drie groepen: Groep A, Groep B en Groep C. Groep C was een subgroep van Groep B. Er werd een aanhoudende vermindering van HAE-aanvallen waargenomen vanaf de uitgangswaarde tot week 96 in alle drie de groepen van patiënten. Groep A had een gemiddelde afname van 2,3 aanvallen/maand, Groep B had een gemiddelde afname van 2,5 aanvallen/maand en Groep C had een gemiddelde afname van 2,6 aanvallen/maand. Het % aanvalsvrije dagen over alle patiënten voor de gehele studie duur was 94%, wat aantoont dat ORLADEYO een effectieve orale HAE profylactische behandeling is, zelfs bij patiënten die een lagere initiële respons kunnen hebben. In deze analyse werden alle 21 patiënten gestratificeerd op basis van het aantal aanvallen op de uitgangslijn: Groep 1, Groep 2 en Groep 3. Een >80 % vermindering in gemiddelde aanvalsfrequentie werd waargenomen op week 96 van de behandeling, ongeacht de patiënten’ aanvalsfrequentie op baseline. Op week 96 waren de mediane aanvalspercentages 0,0 ongeacht de aanvalspercentages op de uitgangslijn. Deze gegevens tonen aan dat ORLADEYO een effectieve profylactische therapie is voor patiënten met HAE, ongeacht de aanvalsfrequentie op de uitgangslijn. belangrijk verschil werd gedefinieerd als een verandering van zes punten in de totaalscore. Een gemiddelde van 77% van de patiënten rapporteerde klinisch zinvolle verbeteringen met behulp van de AE-QoL totaalscores, inclusief verbeteringen waargenomen vanaf week 4, en op elk tijdstip gedurende 96 weken behandeling. De grootste verbetering werd waargenomen in het functioneren domein met een gemiddelde verbetering van 33,4 punten op week 96, wat suggereert dat patiënten minder beperkingen rapporteerden in hun dagelijkse activiteiten tijdens het gebruik van ORLADEYO 150 mg. De verbetering in totale AE-QoL scores en het % leeftijd met een MCID in deze lange termijn resultaten tonen aan dat patiënten QoL verbeteringen blijven ervaren ten opzichte van de uitgangswaarde na verloop van tijd met ORLADEYO. Alle posters zijn beschikbaar voor deelnemers aan de bijeenkomst en zullen tijdens de bijeenkomst te zien zijn in de poster hal in het Phoenix Convention Center.