BioCryst Pharmaceuticals, Inc. kondigde de inschrijving aan van de eerste patiënt in de cruciale APeX-P studie waarin ORLADEYO(R) (berotralstat) oraal, eenmaal daags, wordt geëvalueerd bij pediatrische patiënten met erfelijk angio-oedeem (HAE) in de leeftijd van 2 tot < 12 jaar. ORLADEYO is de eerste en enige orale therapie die speciaal is ontwikkeld om HAE-aanvallen te voorkomen bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder. ORLADEYO werd in december 2020 voor het eerst goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) en is beschikbaar op vele wereldmarkten.

APeX-P is een open-label studie ontworpen om de farmacokinetiek (PK) en veiligheid van ORLADEYO bij pediatrische HAE-patiënten (2 tot < 12 jaar) te evalueren. De studie zal bestaan uit een initiële Standard-of-Care (SOC) behandelingsperiode van 12 weken, gevolgd door een daaropvolgende open-label ORLADEYO behandelingsperiode van 48 weken, met voortzetting tot 144 weken. Patiënten worden ingeschreven in vier dosiscohorten, waarbij het lichaamsgewicht wordt gebruikt om de indeling in elk cohort te bepalen.

Cohorten met een hoger gewicht (Cohorten 1 en 2) zullen eerst en parallel worden ingeschreven, en veiligheidsbeoordelingen en PK-modellering van alle beschikbare PK-gegevens zullen dan worden gebruikt om de gewichtsgroepen te bevestigen voor de opeenvolgende inschrijvingen van Cohorten 3 en 4. De effectiviteit van ORLADEYO in APeX-P zal worden samengevat met behulp van beschrijvende statistische methoden. Het primaire eindpunt van APeX-P is de karakterisering van het PK-profiel van ORLADEYO bij patiënten van 2 tot < 12 jaar. Na de voltooiing van APeX-P is BioCryst van plan een aanvullende New Drug Application (sNDA) in te dienen voor het mogelijke uitgebreide gebruik van ORLADEYO voor profylaxe ter voorkoming van aanvallen bij pediatrische HAE-patiënten.