BioCryst Pharmaceuticals, Inc. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) zijn gedeeltelijke klinische stop op het BCX9930-programma heeft opgeheven. Het bedrijf zal de inschrijvingen in wereldwijde klinische proeven hervatten onder herziene protocollen met een verlaagde dosis van 400 mg tweemaal daags van BCX9930. Dit omvat de REDEEM-1 en REDEEM-2 pivotale studies bij patiënten met paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) en de RENEW proof-of-concept studie bij patiënten met C3 glomerulopathie (C3G), immunoglobuline A nefropathie (IgAN) en primaire membraneuze nefropathie (PMN).

Klinische bewijzen en recente laboratoriumstudies hebben de hypothese van het bedrijf onderbouwd dat zich kristallen vormen in de nieren van sommige patiënten. Het bedrijf gelooft dat het verlagen van de dosis tot 400 mg en het zorgen voor voldoende hydratatie de concentratie van het geneesmiddel in de urine zal verdunnen tot onder de drempel waar zich kristallen kunnen vormen. Op 8 april 2022 kondigde BioCryst aan dat het bedrijf de inschrijving in de klinische proeven met BCX9930 vrijwillig had gepauzeerd terwijl het de waargenomen verhogingen van het serumcreatinine (SCr) onderzocht die bij sommige patiënten werden waargenomen bij de dosis van 500 mg tweemaal daags.

De FDA plaatste het programma vervolgens in een gedeeltelijke klinische wachtstand. Patiënten die al aan de proeven hadden deelgenomen en klinisch voordeel hadden, konden de therapie voortzetten. PNH-patiënten die naïef zijn voor C5-remmertherapie en die in het klinische fase 1-programma tweemaal daags 400 mg kregen (n=7), ervoeren een gemiddelde verandering van de hemoglobine ten opzichte van de uitgangswaarde van 4,3 g/dL en hadden geen transfusies nodig, en geen enkele patiënt ervoer een verhoging van zijn SCr tijdens het doseren bij de dosis van 400 mg tweemaal daags.

Alle waargenomen gevallen van SCr-stijgingen traden op bij 500 mg tweemaal daags.