BioArctic AB heeft aangekondigd dat het bedrijf een nieuw project is gestart dat gericht is op enzymvervangende therapie voor de ziekte van Gaucher in combinatie met de Brain Transporter-technologie van het bedrijf. Er is geen behandeling beschikbaar voor de neuropathische ziekte van Gaucher en het doel van BioArctic is om een therapie te ontwikkelen die ook de neuropathische manifestatie van de ziekte beïnvloedt. De ziekte van Gaucher is een zeldzame genetische aandoening waarbij een verminderde functie van het enzym glucocerebrosidase leidt tot ophoping van glycolipiden in bepaalde organen.

De symptomen variëren van mild tot ernstig en kunnen op elk moment optreden, van baby's tot ouderen, en omvatten bloedarmoede, vermoeidheid, gemakkelijk blauwe plekken en een neiging tot bloeden, evenals een vergrote milt en lever. Bij de zeldzame neuropathische Gaucherziekte treden ook neurologische symptomen op, waaronder problemen met het beheersen van oogbewegingen, onvastheid, toevallen en cognitieve stoornissen.[1] Deze patiënten ervaren de eerste symptomen meestal op de kinderleeftijd en overleven zelden de 40-jarige leeftijd vanwege de effecten van de ziekte op de hersenen. De standaardbehandeling omvat enzymvervangingstherapie.

Deze vervangende enzymen behandelen de neuropathische ziekte echter niet, aangezien de enzymen de bloed-hersenbarrière niet passeren en dus de hersenen niet bereiken. Door een enzymvervangende therapie te koppelen aan het Brain Transporter-platform van BioArctic, hoopt het bedrijf een behandeling te ontwikkelen die zowel de neuropathische als de perifere manifestaties van de ziekte aanpakt.