BeiGene, Ltd. heeft aangekondigd dat de aanvragen voor een vergunning voor het in de handel brengen (MAA) van tislelizumab, ingediend door Novartis, de licentiehouder in Europa, door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) zijn gevalideerd voor reglementaire beoordeling voor patiënten met gevorderd of gemetastaseerd oesofagus plaveiselcelcarcinoom (ESCC) na voorafgaande systemische chemotherapie en voor patiënten met niet-kleincellige longkanker (NSCLC), waaronder: Als monotherapie voor de behandeling van lokaal gevorderd of metastatisch NSCLC na voorafgaande chemotherapie bij volwassenen, In combinatie met carboplatine en hetzij paclitaxel hetzij nab-paclitaxel voor de eerstelijnsbehandeling van lokaal gevorderd of metastatisch squameus NSCLC bij volwassenen, en In combinatie met pemetrexed en platina-bevattende chemotherapie voor de eerstelijnsbehandeling van lokaal gevorderd of metastatisch niet-squameus NSCLC bij volwassenen van wie de tumoren geen EGFR- of ALK-positieve mutaties hebben. De MAA voor tislelizumab in NSCLC wordt ondersteund door klinische resultaten van drie door BeiGene gesponsorde proeven (NCT03358875, NCT03594747, NCT03663205) met 1.499 patiënten, waaronder de wereldwijde gerandomiseerde, open-label, Fase 3 RATIONALE 303 studie die tislelizumab vergelijkt met docetaxel in de tweede- of derdelijns setting bij patiënten met lokaal gevorderd of metastatisch NSCLC die gevorderd zijn met voorafgaande chemotherapie op basis van platina. In deze proef zijn 805 patiënten in 10 landen in Noord- en Zuid-Amerika, Europa, Azië en Oceanië ingeschreven, die 2:1 gerandomiseerd zijn naar ofwel de tislelizumab-arm ofwel de docetaxel-arm.

Zoals aangekondigd in november 2020, voldeed de proef aan het primaire eindpunt van algehele overleving (OS) bij de geplande tussentijdse analyse, zoals aanbevolen door het onafhankelijke comité voor gegevenscontrole (IDMC). Tislelizumab werd over het algemeen goed verdragen, consistent met bekende veiligheidsrisico's uit eerder gerapporteerde resultaten over verschillende tumortypes, waarbij geen nieuwe veiligheidssignalen werden vastgesteld. De resultaten van de tussentijdse analyse van de proef zijn in april 2021 gepresenteerd op de jaarvergadering van de American Association for Cancer Research (AACR).

De MAA-aanvraag voor ESCC is gebaseerd op de resultaten van BeiGene's RATIONALE 302, een gerandomiseerde, open-label, multicenter wereldwijde fase 3-studie (NCT03430843) die is opgezet om de werkzaamheid en veiligheid van tislelizumab te evalueren in vergelijking met chemotherapie naar keuze van de onderzoeker als tweedelijnsbehandeling voor patiënten met gevorderd of gemetastaseerd ESCC. De resultaten van deze proef zijn gepresenteerd op de jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Clinical Oncology in 2021 (ASCO 2021). De indiening bevatte ook veiligheidsgegevens over 1.972 patiënten die tislelizumab als monotherapie kregen uit zeven klinische proeven.

Een biologics license application (BLA) voor deze indicatie wordt momenteel door de Amerikaanse FDA onderzocht. Behalve in de EU en de VS, wordt deze indicatie ook in China aan regelgeving getoetst.