BeiGene heeft aangekondigd dat de wereldwijde Fase 3 RATIONALE 301-studie met tislelizumab voldaan heeft aan het primaire eindpunt van niet-inferieure Overall Survival (OS) versus sorafenib als eerstelijnsbehandeling bij volwassen patiënten met niet-resectabel hepatocellulair carcinoom (HCC). Het veiligheidsprofiel voor tislelizumab was consistent met eerdere studies en er werden geen nieuwe veiligheidssignalen gemeld. Meer dan 600 patiënten in de VS, Europa en Azië hebben aan het onderzoek deelgenomen.

HCC is wereldwijd de zesde meest voorkomende kankersoort, goed voor meer dan 900.000 nieuwe gevallen in 2020i, en ondanks verbeteringen in screening, toezichtregels en beeldvorming presenteert meer dan twee derde van de patiënten met HCC zich met gevorderde ziekte bij diagnosei. RATIONALE 301 (NCT03412773) is een wereldwijd, fase 3, gerandomiseerd, open-label onderzoek naar tislelizumab vergeleken met sorafenib als eerstelijnsbehandeling bij volwassen patiënten met unresectabel HCC. Het primaire eindpunt van de studie is non-inferioriteit van OS tussen de twee behandelingsgroepen.

Het belangrijkste secundaire eindpunt is de Overall Response Rate, zoals beoordeeld door het Blinded Independent Review Committee (BIRC) volgens RECIST v1.1. Andere secundaire eindpunten omvatten andere evaluaties van de werkzaamheid, zoals progressievrije overleving, duurzaamheid van de respons en tijd tot progressie per BIRC, alsook metingen van gezondheidsgerelateerde levenskwaliteit, en veiligheid en verdraagbaarheid. Over Tislelizumab: Tislelizumab is een gehumaniseerd IgG4 anti-PD-1 monoklonaal antilichaam dat speciaal ontworpen is om binding aan Fc-gamma (Fc?)-receptoren op macrofagen tot een minimum te beperken, waardoor het de afweercellen van het lichaam helpt om tumoren op te sporen en te bestrijden. In preklinische studies is binding aan Fc?

receptoren op macrofagen de anti-tumoractiviteit van PD-1 antilichamen aantasten door activering van antilichaam-afhankelijke macrofaag-gemedieerde doding van T-effectorcellen. Tislelizumab is het eerste geneesmiddel uit het immuno-oncologische biologicaprogramma van BeiGene en wordt internationaal ontwikkeld als monotherapie en in combinatie met andere therapieën voor de behandeling van een breed scala van zowel solide tumor- als hematologische kankers.