Bayer AG en Mammoth Biosciences, Inc. hebben een strategische samenwerkings- en optieovereenkomst aangekondigd voor het gebruik van Mammoths CRISPR-systemen voor de ontwikkeling van in vivo gene-editing therapieën. Mammoth Biosciences baanbrekende gene-editing technologie is een belangrijke sleuteltechnologie, maar ook een op zichzelf staande therapeutische modaliteit. Zij zal Bayers inspanningen om sneller transformatieve therapieën voor patiënten te ontwikkelen aanzienlijk versterken en het onlangs opgerichte nieuwe cel- en gentherapieplatform van het bedrijf versterken. Volgens de voorwaarden van de overeenkomst zullen de twee bedrijven hun samenwerking starten met een focus op lever-gerichte ziekten. Cel- en gentherapieën zijn de volgende stap in de evolutie van geneesmiddelenontwikkeling. Door de onderliggende oorzaak van ziekten aan te pakken, zijn ze potentieel in staat om ziekten met een eenmalige behandeling permanent om te keren. Gen-editing is een belangrijk instrument voor celtherapie wanneer het buiten het levende lichaam wordt gebruikt (ex vivo) en maakt het mogelijk een breed gamma van genetische ziekten met een grote medische behoefte aan te pakken wanneer het binnen het levende lichaam wordt gebruikt (in vivo). Mammoth Biosciences eigen toolkit van ultrakleine Cas-enzymen, waaronder Cas14 en Cas?, maakt uitgebreide high-fidelity genbewerking mogelijk in combinatie met gerichte systemische toediening. Dankzij de overeenkomst krijgt Bayer toegang tot deze nieuwe technologie voor gen-editing, die dankzij de ultracompacte afmetingen van deze nieuwe CRISPR-systemen potentieel een geavanceerde in-vivotoepasbaarheid biedt.