Astellas Pharma Inc. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de New Drug Application (NDA) van het bedrijf heeft aanvaard voor fezolinetant, een experimentele orale, niet-hormonale verbinding waarvoor goedkeuring wordt gevraagd voor de behandeling van matige tot ernstige vasomotorische symptomen (VMS) die met de menopauze gepaard gaan. VMS, gekenmerkt door opvliegers en/of nachtelijk zweten, zijn veel voorkomende symptomen van de menopauze. De PDUFA-actiedatum is 22 februari 2023, na gebruik van een priority review voucher (PRV).

Astellas heeft in het eerste kwartaal van het fiscale jaar 2022 ¥ 13,1 miljard aan afschrijving van het immateriële actief in verband met PRV als O&O-uitgave geboekt. De NDA wordt ondersteund door de resultaten van het BRIGHT SKY™ programma, dat drie klinische proeven in Fase 3 omvatte waaraan gezamenlijk meer dan 2.800 vrouwen met VMS in de V.S., Canada en Europa deelnamen. Resultaten van de SKYLIGHT 1™ en SKYLIGHT 2™ pivotale proeven karakteriseren de werkzaamheid en veiligheid van fezolinetant voor de behandeling van matige tot ernstige VMS geassocieerd met de menopauze.

Gegevens van de SKYLIGHT 4™ veiligheidsstudie karakteriseren verder het veiligheidsprofiel op lange termijn van fezolinetant. Binnen de NDA stelt Astellas een dagelijkse dosis van 45 mg voor, die aan de beoordeling van de FDA onderworpen is. Fezolinetant is een onderzoekende niet-hormonale selectieve neurokinine 3 (NK3) receptorantagonist. De veiligheid en werkzaamheid van fezolinetant worden nog onderzocht en zijn nog niet vastgesteld.

Het effect van deze aanvaarding op de financiële resultaten van Astellas van het lopende boekjaar dat eindigt op 31 maart 2023, zal naar verwachting gering zijn. Aan de spiltests van BRIGHT SKY, SKYLIGHT 1™ (NCT04003155) en SKYLIGHT 2™ (NCT04003142), namen meer dan 1.000 vrouwen met matige tot ernstige VMS deel. De proeven zijn dubbelblind, placebogecontroleerd gedurende de eerste 12 weken, gevolgd door een behandelingsverlengingsperiode van 40 weken. Vrouwen werden op meer dan 180 plaatsen in de V.S.,?Canada?en?Europa ingeschreven.

SKYLIGHT 4™ (NCT04003389) is een 52 weken durende dubbelblinde, placebogecontroleerde studie, bedoeld om de veiligheid van fezolinetant op lange termijn te onderzoeken. Voor SKYLIGHT 4 werden meer dan 1.800 vrouwen met VMS ingeschreven op meer dan 180 plaatsen in de V.S.,?Canada?en?Europa. VMS, gekenmerkt door opvliegers (ook wel hot flushes genoemd) en/of nachtelijk zweten, zijn veel voorkomende symptomen van de menopauze. In de VS ondervindt ongeveer 60% tot 80% van de vrouwen deze symptomen tijdens of na de menopauze, en wereldwijd ondervindt meer dan de helft van de vrouwen tussen 40 en 64 jaar VMS. VMS kan een ontwrichtende invloed hebben op de dagelijkse activiteiten en de algehele kwaliteit van leven van vrouwen.

Fezolinetant is een onderzoekende orale, niet-hormonale therapie in klinische ontwikkeling voor de behandeling van matige tot ernstige VMS die met de menopauze gepaard gaat. Fezolinetant werkt door de binding van neurokinine B (NKB) op het neuron kisspeptine/neurokinine/dynorfine (KNDy) te blokkeren om de neuronale activiteit in het thermoregulerende centrum van de hersenen (de hypothalamus) te matigen en zo de frequentie en de ernst van matige tot ernstige VMS die met de menopauze gepaard gaan, te verminderen. De veiligheid en werkzaamheid van fezolinetant worden nog onderzocht en zijn nog niet vastgesteld.

Er is geen garantie dat het middel door de regelgevende instanties zal worden goedgekeurd of in de handel verkrijgbaar zal zijn voor de toepassingen die worden onderzocht.