Astellas Pharma Inc. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) een klinische stop heeft geplaatst op de FORTIS Fase 1/2-studie na het optreden van een ernstig ongewenst voorval (serious adverse event - SAE) van perifere sensorische neuropathie bij een van de deelnemers aan de studie. FORTIS is een klinische proef waarin AT845, een investigational adeno-associated virus (AAV) gene replacement therapy bij volwassenen met Late-Onset Pompe Disease, wordt geëvalueerd. De FDA heeft Astellas meegedeeld dat zij niet over voldoende informatie beschikt om de risico's voor de proefpersonen te beoordelen en dat zij aanvullende informatie over de onlangs gemelde SAE verlangt.

Tot op heden is de SAE door de onderzoeker ter plaatse geclassificeerd als graad 1 (mild in ernst) en als ernstig beschouwd wegens medische significantie. Een schriftelijke verklaring voor de basis van de hold zal door de FDA worden afgegeven en binnen de komende 30 dagen naar Astellas worden gestuurd. Astellas werkt samen met de site-onderzoeker om het klinische verloop van de patiënt op de voet te volgen en zal doorgaan met het verzamelen en beoordelen van alle relevante gegevens.

Alle momenteel ingeschreven deelnemers zullen volgens het studieprotocol nauwlettend in de gaten gehouden blijven worden. Astellas richt zich op de ontwikkeling van genetische geneesmiddelen en werkt samen met zijn wereldberoemde partners om een portefeuille van mogelijk levensveranderende gentherapieën op te bouwen. Astellas streeft ernaar therapieën te identificeren, te ontwikkelen en te leveren voor patiënten met genetische ziekten die momenteel weinig of geen effectieve behandelingsmogelijkheden hebben.

Astellas bekijkt de mogelijke financiële gevolgen van deze zaak voor het fiscale jaar dat eindigt op 31 maart 2023.