TransCon CNP bereikt primaire doelmatigheidsdoelstelling, met superioriteit bij 100 µg/kg/week, in Ascendis Pharma’s fase 2 ACcomplisH-studie bij kinderen met achondroplasie in de leeftijd van 2 tot 10 jaar.

Ascendis Pharma A/S heeft positieve topline resultaten aangekondigd van de ACcomplisH Trial, haar fase 2 gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, dosis-escalatiestudie waarin de veiligheid en werkzaamheid van eenmaal per week TransCon CNP in vergelijking met placebo wordt geëvalueerd bij kinderen met achondroplasie in de leeftijd van 2 tot 10 jaar. TransCon CNP is een langwerkend prodrug van C-type natriuretisch peptide (CNP), ontworpen voor continue blootstelling van CNP op veilige, therapeutische niveaus via een enkele, wekelijkse subcutane dosis. De ACcomplisH-studie evalueerde 57 kinderen met achondroplasie in de leeftijd van 2 tot 10 jaar, die in een 3:1 verhouding werden gerandomiseerd om gedurende 52 weken opeenvolgende oplopende doses van eenmaal per week TransCon CNP of placebo te ontvangen.

Alle 57 gerandomiseerde kinderen voltooiden het geblindeerde gedeelte van ACcomplisH en worden momenteel voortgezet in de open-label uitbreiding (OLE) met de dosis van 100 µg/kg/week. Het onderzoek voldeed aan de primaire doelstellingen en toonde aan dat TransCon CNP bij 100 µg/kg/week superieur was aan placebo op het primaire eindpunt van AHV na 52 weken. TransCon CNP toonde een consistente dosis-respons in AHV in de vier dosisgroepen.

De gemiddelde verbeteringen in AHV voor met TransCon CNP behandelde patiënten waren consistent over de leeftijdsgroepen 5 jaar, waarbij de dosis-respons werd vastgesteld. TransCon CNP bij 100 µg/kg/week toonde superioriteit in verandering in ACH-specifieke hoogte SDS in vergelijking met placebo. TransCon CNP werd over het algemeen veilig en goed verdragen, zonder stopzettingen.

Er werden geen ernstige AEs (SAEs) gemeld die verband hielden met de behandeling; er werden twee niet-gerelateerde SAEs gemeld. De injecties werden over het algemeen goed verdragen met een lage frequentie van injectieplaatsreacties (ISR's): 11 milde ISR's (bij 8 patiënten) op >2.000 injecties. Patiënten die =6 maanden werden behandeld met 100 µg/kg/week in de geblindeerde of OLE-periode toonden een consistente en aanhoudende respons, met een gemiddelde AHV van 5,39 cm/jaar (n=40).