Ascendis Pharma A/S heeft aangekondigd dat de U.S. Food & Drug Administration (FDA) haar New Drug Application (NDA) voor TransCon PTH (palopegteriparatide) bij volwassen patiënten met hypoparathyreoïdie heeft geaccepteerd voor Priority Review en een PDUFA (Prescription Drug User Fee Act) beoogde actiedatum heeft vastgesteld van 30 april 2023. TransCon PTH is een prodrug voor onderzoek, ontworpen om bij volwassen patiënten met hypoparathyreoïdie het parathyroïde hormoon (PTH [1-34]) binnen 24 uur te herstellen tot fysiologische niveaus. De FDA zei dat het momenteel niet van plan is een vergadering van het adviescomité te houden om de aanvraag te bespreken.

Ascendis is van plan om in het vierde kwartaal van dit jaar een Marketing Authorisation Application (MAA) voor TransCon PTH bij volwassen patiënten met hypoparathyreoïdie in te dienen bij het European Medicines Agency (EMA). In het vierde kwartaal verwacht het bedrijf ook de eerste resultaten bekend te maken van PaTHway Japan, de Fase 3-studie van TransCon PTH bij volwassen Japanse patiënten met hypoparathyreoïdie. Over hypoparathyreoïdie (1, 2,) (3,) (4,) (5,) (6) Hypoparathyreoïdie is een zeldzame endocriene aandoening die wordt gekenmerkt door onvoldoende niveaus van bijschildklierhormoon (PTH), wat resulteert in lage calcium- en verhoogde fosfaatniveaus in het bloed.

Hypoparathyreoïdie treft ongeveer 200.000 patiënten in de Verenigde Staten, Europa en Japan, van wie de meeste de aandoening ontwikkelen na beschadiging of onopzettelijke verwijdering van de bijschildklieren tijdens een schildklieroperatie. Conventionele therapie met calciumsupplementen en actieve vitamine D (ook calcitriol genoemd) biedt geen doeltreffende oplossing voor de symptomen op korte termijn, de complicaties op lange termijn of de gevolgen voor de levenskwaliteit van hypoparathyreoïdie. Kortetermijnsymptomen zijn zwakte, ernstige spierkrampen (tetanie), abnormale gewaarwordingen zoals tintelingen, branderigheid en gevoelloosheid (paresthesie), geheugenverlies, verminderd oordeelsvermogen en hoofdpijn.

Patiënten ervaren vaak een verminderde levenskwaliteit, en op de lange termijn kan deze complexe aandoening het risico op belangrijke complicaties verhogen, zoals calciumafzettingen in de hersenen, bloedvaten, ogen en andere zachte weefsels - inclusief de nieren, wat kan leiden tot een verminderde nierfunctie. Hypoparathyreoïdie blijft een van de weinige vormen van hormonale insufficiëntie zonder vervangingstherapie om het ontbrekende hormoon op een fysiologisch niveau te brengen. Conventionele therapie met hoge doses calcium en actieve vitamine D houdt de ziekte niet volledig onder controle, pakt de onderliggende oorzaak niet aan en kan bijdragen aan het risico van nieraandoeningen.

Patiënten met hypoparathyreoïdie hebben naar schatting een 4- tot 8-voudig hoger risico op nierziekten dan gezonde mensen. Hypoparathyreoïdie wordt ook in verband gebracht met een 2-voudig verhoogd risico op depressie of bipolaire stoornis in vergelijking met gezonde mensen.