argenx SE heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) een aanvullende Biologics License Application (sBLA) voor VYVGART Hytrulo (efgartigimod alfa en hyaluronidase-qvfc) voor de behandeling van chronische inflammatoire demyeliniserende polyneuropathie (CIDP) heeft geaccepteerd voor prioriteitsbeoordeling. De PDUFA beoogde actiedatum voor de aanvraag is 21 juni 2024. Het bedrijf koos ervoor om een priority review voucher te gebruiken om de beoordeling van de aanvraag te versnellen, omdat CIDP-patiënten al lang wachten op nieuwe behandelingsmogelijkheden.

De aanvaarding van de sBLA door de FDA is een belangrijke mijlpaal in het voortdurende streven naar nieuwe behandelingen voor zeldzame auto-immuunziekten en een belangrijke stap voorwaarts voor mensen wier leven diepgaand is beïnvloed door deze verwoestende ziekte. De sBLA wordt ondersteund door gegevens uit de ADHERE-studie, de grootste klinische studie naar CIDP tot nu toe, waarin de veiligheid en werkzaamheid van subcutaan toegediend VYVGART HytrulO bij volwassenen met CIDP werden geëvalueerd. De studie voldeed aan het primaire eindpunt (p=0,000039) en toonde een 61% lager risico op terugval (HR: 0,39 95% CI: 0,25; 0,61) met VYVGART HytrULO in vergelijking met placebo.

In de open-label fase A van het onderzoek vertoonde 67% van de patiënten bewijs van klinische verbetering (ECI) na behandeling met VYVGART HyTRULO. Gezien het werkingsmechanisme van VYVGART Hytrula als een FcRn-blokker, stelden de klinische resultaten vast dat IgG-autoantilichamen een belangrijke rol spelen in de onderliggende biologie van CIDP. VYVGART Hytrulus werd goed verdragen met een veiligheidsprofiel dat overeenkomt met eerdere klinische onderzoeken en het bekende profiel van VYVGART®?

Na voltooiing van ADHERE ging 99% van de in aanmerking komende patiënten (226/228) door naar het ADHERE? open-label verlengingsonderzoek. Het kan na goedkeuring in andere regio's onder andere merknamen op de markt worden gebracht.

Wat is VYVGART®? HYTRULO (efgartigimod Alfa en hyaluronidasen-qvFC). VYVGART HYTRULO is een geneesmiddel op recept dat wordt gebruikt voor de behandeling van een aandoening die gegeneraliseerde myasthenia gravis wordt genoemd, waardoor spieren in het hele lichaam moe worden en gemakkelijk verzwakken, bij volwassenen die positief zijn voor antilichamen gericht tegen een eiwit dat acetylcholinereceptor wordt genoemd (anti-AChR antilichaampositief).