Arcellx, Inc. kondigde opnieuw robuuste langetermijnresponsen aan van zijn CART-ddBCMA Fase 1 uitbreidingsstudie in patiënten met teruggevallen of refractaire multiple myeloma, dosering van de eerste patiënten in zijn iMMagine-1 Fase 2 klinische studie met het belangrijkste geneesmiddel, en de start van de Fase 1 klinische studie van ACLX-002 voor de behandeling van patiënten met teruggevallen of refractaire acute myeloïde leukemie (AML) en hoog-risico myelodysplastische syndromen (MDS). 38 patiënten waren per 31 oktober 2022 evalueerbaar voor de analyse van de werkzaamheid en veiligheid, gebaseerd op een follow-up van ten minste één maand na de behandeling. Deze evalueerbare patiënten omvatten de dosisescalatiecohorten voor het eerste dosisniveau (100 (+/- 20) miljoen CAR+ T-cellen, n=6) en het tweede dosisniveau (300 (+/- 20) miljoen CAR+ T-cellen, n=6), en een dosisuitbreidingscohort bij 100 (+/- 20) miljoen CAR+ T-cellen (n=26).

De mediane dosis toegediend aan patiënten in het eerste dosisniveau en de dosisuitbreidingscohorten was 115 miljoen CAR+ T-cellen.Alle voor deze analyse evalueerbare patiënten hadden slechte prognostische factoren: 38 van de 38 (100%) patiënten waren triple-refractair, 26 van de 38 (68%) penta-refractair en 22 van de 38 (58%) hadden ten minste één prognostische factor met hoog risico (extramedullaire ziekte (EMD), ISS-stadium 3 [beta-2-microglobuline =5,5], beenmergplasmacellen (BMPC) =60%). Alle 38 patiënten hadden ten minste 3 eerdere lijnen van therapie. De tussentijdse klinische resultaten van CART-ddBCMA fase 1 (sluitingsdatum 31 oktober 2022) tonen diepe en duurzame responsen aan bij patiënten met slechte prognostische factoren. Op basis van deze gegevens werd de aanbevolen dosis voor fase 2 (RP2D) geselecteerd op 115 (+/- 10) miljoen CAR+T-cellen. CART-ddBCMA gedoseerd op RP2D (115 miljoen (+/- 10) CAR+ T-cellen) wordt nog steeds goed verdragen: Geen weefselgerichte toxiciteit waargenomen Geen gevallen van vertraagde neurotoxiciteit of parkinson symptomen Geen gevallen van graad 3 (of hoger) CRS en slechts één geval (3%) van graad 3 ICANS voorval met geen bijkomende gevallen van eerder gerapporteerd Op basis van de waargenomen veiligheid en werkzaamheid van CART-ddBCMA werd een dosis van 115 (+/- 10) miljoen CAR+ T-cellen geselecteerd als de aanbevolen fase 2 dosis (RP2D) .