Apellis Pharmaceuticals, Inc. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) het ongevraagde belangrijke amendement van Apellis op de New Drug Application (NDA) voor intravitreaal pegcetacoplan voor de behandeling van geografische atrofie (GA) secundair aan leeftijdsgebonden maculaire degeneratie (AMD) heeft aanvaard. De bijgewerkte Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) streefdatum is 26 februari 2023. De FDA herhaalde ook dat ze niet van plan zijn een vergadering van het adviescomité te houden om de aanvraag te bespreken.

Apellis kondigde eerder deze maand de beslissing van het bedrijf aan om 24-maands werkzaamheidsgegevens van de Fase 3 DERBY- en OAKS-studies in te dienen als onderdeel van de NDA-beoordeling. De 24-maands gegevens toonden toenemende en consistente effecten met om de maand en maandelijkse behandeling met pegcetacoplan en een gunstig veiligheidsprofiel in beide studies. Apellis blijft op schema om tegen het einde van 2022 een aanvraag voor een EU-markttoelating in te dienen bij het Europees Geneesmiddelenbureau, die ook de 24-maands resultaten zal omvatten. DERBY (n=621) en OAKS (n=637) zijn fase 3, multicenter, gerandomiseerde, dubbel gemaskeerde, sham-gecontroleerde studies die de werkzaamheid en veiligheid van pegcetacoplan vergelijken met sham-injecties in een brede en representatieve populatie van patiënten met geografische atrofie (GA) secundair aan leeftijdsgebonden maculaire degeneratie (AMD).

Het primaire doel van de onderzoeken is het evalueren van de werkzaamheid van pegcetacoplan bij patiënten met GA, beoordeeld aan de hand van de verandering in het totale oppervlak van GA-laesies ten opzichte van de uitgangswaarde, zoals gemeten met fundus autofluorescentie (p-waarde minder dan 0,05) na 12 maanden. De patiënten bleven gedurende 24 maanden gemaskeerd behandeld worden.