Apellis kondigt FDA-aanvaarding aan van NDA-wijziging en nieuwe PDUFA-datum van 26 februari 2023 voor Pegcetacoplan voor Geografische Atrofie (GA)
18 november 2022 om 13:00 uur
Delen
Apellis Pharmaceuticals, Inc. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) het ongevraagde belangrijke amendement van Apellis op de New Drug Application (NDA) voor intravitreaal pegcetacoplan voor de behandeling van geografische atrofie (GA) secundair aan leeftijdsgebonden maculaire degeneratie (AMD) heeft aanvaard. De bijgewerkte Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) streefdatum is 26 februari 2023. De FDA herhaalde ook dat ze niet van plan zijn een vergadering van het adviescomité te houden om de aanvraag te bespreken.
Apellis kondigde eerder deze maand de beslissing van het bedrijf aan om 24-maands werkzaamheidsgegevens van de Fase 3 DERBY- en OAKS-studies in te dienen als onderdeel van de NDA-beoordeling. De 24-maands gegevens toonden toenemende en consistente effecten met om de maand en maandelijkse behandeling met pegcetacoplan en een gunstig veiligheidsprofiel in beide studies. Apellis blijft op schema om tegen het einde van 2022 een aanvraag voor een EU-markttoelating in te dienen bij het Europees Geneesmiddelenbureau, die ook de 24-maands resultaten zal omvatten. DERBY (n=621) en OAKS (n=637) zijn fase 3, multicenter, gerandomiseerde, dubbel gemaskeerde, sham-gecontroleerde studies die de werkzaamheid en veiligheid van pegcetacoplan vergelijken met sham-injecties in een brede en representatieve populatie van patiënten met geografische atrofie (GA) secundair aan leeftijdsgebonden maculaire degeneratie (AMD).
Het primaire doel van de onderzoeken is het evalueren van de werkzaamheid van pegcetacoplan bij patiënten met GA, beoordeeld aan de hand van de verandering in het totale oppervlak van GA-laesies ten opzichte van de uitgangswaarde, zoals gemeten met fundus autofluorescentie (p-waarde minder dan 0,05) na 12 maanden. De patiënten bleven gedurende 24 maanden gemaskeerd behandeld worden.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Apellis Pharmaceuticals, Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf in een commerciële fase. Het bedrijf richt zich op het ontdekken, ontwikkelen en op de markt brengen van nieuwe therapeutische verbindingen voor de behandeling van ziekten met een grote onbeantwoorde behoefte door middel van remming van het complementsysteem. SYFOVRE (pegcetacoplan injectie) is de goedgekeurde behandeling van het bedrijf voor geografische atrofie secundair aan leeftijdsgebonden maculaire degeneratie (GA). EMPAVELI (pegcetacoplan) is voor de behandeling van paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH). Aspaveli (pegcetacoplan) voor de behandeling van volwassenen met PNH die anemie hebben na behandeling met een C5-remmer gedurende ten minste drie maanden. Systemisch pegcetacoplan is ook goedgekeurd voor de behandeling van PNH in Japan, Saoedi-Arabië, Australië, het Verenigd Koninkrijk en andere rechtsgebieden. Systemisch pegcetacoplan wordt op de markt gebracht onder de handelsnaam EMPAVELI in de Verenigde Staten, Saoedi-Arabië en Australië en Aspaveli in de Europese Unie, Japan en het Verenigd Koninkrijk.