Amryt heeft aangekondigd dat het positieve gegevens van twee klinische Fase 3-studies zal presenteren: de tweejarige open-label verlenging van de OPTIMAL-studie en de MPOWERED-studie, op de jaarlijkse bijeenkomst van de Endocrine Society, ENDO 2022. De conferentie wordt virtueel en in persoon gehouden van 11-14 juni 2022 in Atlanta, Georgia. Over de OPTIMAL fase 3-studie De OPTIMAL-studie (NCT03252353) was een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, fase 3 klinische studie van negen maanden met octreotidecapsules bij 56 volwassen acromegalie-patiënten van wie de ziekte biochemisch onder controle was met injecteerbare somatostatine-analogen (octreotide of lanreotide).

De patiënten werden 1:1 gerandomiseerd, naar octreotide capsules of placebo. Het primaire eindpunt van de proef was het percentage patiënten dat hun biochemische respons (IGF-1 niveaus < = 1,0 × ULN) behield, aan het eind van de negen maanden durende, dubbelblinde, placebogecontroleerde periode. De hiërarchische secundaire eindpunten omvatten: (i) proportie patiënten die de GH-respons na 9 maanden handhaven; (ii) tijd tot verlies van respons; en (iii) proportie patiënten die moeten terugkeren naar eerdere behandeling.

De OPTIMAL-studie voldeed aan het primaire eindpunt en alle secundaire eindpunten, die hebben geleid tot de goedkeuring in de VS van Mycapssa(R), het eerste orale somatostatine-analoog, voor de onderhoudsbehandeling op lange termijn bij acromegalie-patiënten die hebben gereageerd op een behandeling met injecteerbaar octreotide of lanreotide en deze hebben verdragen. Over de MPOWERED fase 3-studie De MPOWERED-studie was een wereldwijde, gerandomiseerde, open-label en actief gecontroleerde, 15 maanden durende studie die bedoeld was om de goedkeuring van Mycapssa(R) in de Europese Unie te ondersteunen. Chiasma/Amryt voltooide de inschrijving van 146 volwassen acromegalie-patiënten in de proef in juni 2019, waarvan 92 patiënten die volgens het protocol na een run-in van zes maanden als responders op octreotidecapsules werden beschouwd, werden gerandomiseerd naar ofwel octreotidecapsules (n=55) ofwel iSRL's (octreotide langwerkende afgifte of lanreotide autogel) (n=37).

Deze patiënten werden vervolgens nog eens negen maanden gevolgd in de gerandomiseerde gecontroleerde behandelingsfase (RCT). Aan het eind van de RCT-fase kregen de patiënten de optie om door te gaan in een open-label fase en Mycapssa(R) te krijgen. De studie voldeed aan haar primaire non-inferioriteitseindpunt.

91% van de patiënten op Mycapssa(R) behield de insuline-achtige groeifactor 1 (IGF-1)-respons (95% CI = 80%, 97%), gedurende de hele RCT, vergeleken met 100% op iSRL's (95% CI = 91%, 100%). Respons werd gedefinieerd als het tijdgewogen gemiddelde van IGF-1 < 1,3 x de bovengrens van normaal (ULN) tijdens de RCT-fase van 9 maanden.