Amryt heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de Orphan Drug Designation heeft toegekend aan Mycapssa® voor de behandeling van het carcinoïd-syndroom. Het carcinoïd-syndroom (CS) is het meest voorkomende functionele syndroom dat geassocieerd wordt met neuro-endocriene tumoren (NET's). Het programma voor de aanwijzing van weesgeneesmiddelen verleent de status van weesgeneesmiddel aan geneesmiddelen en biologische geneesmiddelen, die worden gedefinieerd als geneesmiddelen die bedoeld zijn voor de veilige en doeltreffende behandeling, diagnose of preventie van zeldzame ziekten of aandoeningen waaraan minder dan 200.000 mensen in de VS lijden. Mycapssa® - NET Opportunity: Het TPE®-platform van Amryt maakt de orale toediening mogelijk van de octreotidemolecule die anders als injecteerbaar middel wordt toegediend. Mycapssa® (oraal octreotide) is door de FDA goedgekeurd voor langdurige onderhoudsbehandeling bij acromegalie-patiënten die op een injecteerbare behandeling met octreotide of lanreotide (d.w.z. somatostatine-analogen (SSA's)) hebben gereageerd en deze hebben verdragen. Injecteerbare SSA's zijn ook goedgekeurd en zijn de farmaceutische standaard voor de behandeling van het carcinoïd-syndroom dat met NET geassocieerd wordt, en het gebruik ervan bij NET is goed voor naar schatting $1,9 miljard* wereldwijd en ongeveer $1,0 miljard* in de VS. De potentiële aanspreekbare patiëntenpopulatie met SSA's in de VS wordt geschat op 24.000**. Vergeleken met acromegalie is bekend dat patiënten met NET gemiddeld hogere doses injecteerbare SSA's nodig hebben om de symptomen voldoende onder controle te krijgen. Farmacokinetische studies met Mycapssa® toonden dosislineariteit van 20mg tot 80mg (40mg/dag tot 160mg/dag), en ondersteunen dus de doseringsvereisten voor de geplande fase 3-studie bij patiënten met carcinoïd syndroom, die begin 2023 van start moet gaan.