Adverum Biotechnologies, Inc. Wordt door FDA aangewezen als weesgeneesmiddel voor kandidaat-gentherapie in preklinische ontwikkeling voor de behandeling van blauwkegelmonochromie
04 januari 2022 om 14:00 uur
Delen
Adverum Biotechnologies, Inc. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de aanwijzing als weesgeneesmiddel heeft toegekend aan ADVM-062 (AAV.7m8-L-opsin), een nieuwe gentherapiekandidaat die wordt ontwikkeld als een potentiële enkelvoudige intravitreale (IVT) toediening voor blauwe kegel monochromie (BCM) door het toedienen van een functionele kopie van het OPN1LW-gen. BCM treft ongeveer 1 tot 9 op 100.000 mannen, wereldwijd. Deze X-gebonden recessieve erfelijke aandoening wordt veroorzaakt door mutaties in het L- of het M-Opsin-gen en kan zich uiten in verlies van gezichtsscherpte, fotofobie, myopie en infantiele nystagmus die tot op volwassen leeftijd kan aanhouden. Bijgevolg hebben personen met BCM visuele beperkingen in belangrijke aspecten van het dagelijkse leven zoals gezichtsherkenning, leren, lezen en daglichtzicht. Momenteel is er geen genezing voor BCM. De aanwijzing als weesgeneesmiddel wordt door de FDA toegekend aan nieuwe geneesmiddelen en biologische geneesmiddelen, die worden gedefinieerd als geneesmiddelen die bedoeld zijn voor de veilige en effectieve behandeling, diagnose of preventie van zeldzame ziekten of aandoeningen waaraan minder dan 200.000 mensen in de Verenigde Staten lijden. Deze aanwijzing biedt sponsors stimulansen om producten voor zeldzame ziekten te ontwikkelen, zoals belastingkredieten voor de kosten van klinische proeven en vrijstellingen van de gebruikersvergoeding voor geneesmiddelen. De aanwijzing als weesgeneesmiddel kan Adverum Biotechnologies ook recht geven op een zevenjarige periode van marktexclusiviteit in de Verenigde Staten voor ADVM-062, mocht het bedrijf van de FDA goedkeuring krijgen voor de behandeling van BCM voor deze productkandidaat. ADVM-062 is een gentherapiekandidaat die specifiek is ontworpen om een functionele kopie van het OPN1LW-gen af te leveren aan de foveale kegels van patiënten die lijden aan BCM via een enkele IVT-injectie. ADVM-062 maakt gebruik van Adverums gepatenteerde vector capsid, AAV.7m8.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Adverum Biotechnologies, Inc. is een gentherapiebedrijf in een klinische fase. Het bedrijf ontdekt en ontwikkelt gentherapieproductkandidaten die duurzame werkzaamheid bieden door duurzame expressie van een therapeutisch eiwit te induceren. De belangrijkste productkandidaat, ixoberogene soroparvovec (Ixo-vec), is een gentherapieproduct met één enkele intravitreale (IVT) injectie in het ziekenhuis, dat ontworpen is om duurzame afliberceptniveaus op lange termijn te leveren in combinatie met een aanhoudende behandelingsrespons, waardoor de behandelingslast en schommelingen in het maculaire vocht die gepaard gaan met frequente IVT-injecties met VEGF (Vascular Endothelial Growth Factor) verminderd worden. Ixo-vec wordt ontwikkeld voor de behandeling van patiënten met natte leeftijdsgebonden maculadegeneratie. De tweede productkandidaat, ADVM-062 (AAV.7m8-L-opsin), is een gentherapieproductkandidaat die wordt ontwikkeld voor de behandeling van patiënten die lijden aan blauwe kegelmonochromie (BCM) via een enkele IVT-injectie. Het ontwikkelt ook een pijplijn van gentherapieprogramma's in een vroeg stadium.
Adverum Biotechnologies, Inc. Wordt door FDA aangewezen als weesgeneesmiddel voor kandidaat-gentherapie in preklinische ontwikkeling voor de behandeling van blauwkegelmonochromie