AB Science SA heeft aangekondigd dat Health Canada toestemming heeft verleend voor het indienen van een New Drug Submission voor masitinib voor de behandeling van amyotrofe laterale sclerose (ALS) onder het beleid Notice of Compliance with Conditions (NOC/c). Markttoelating onder het NOC/c-beleid geeft Health Canada de mogelijkheid om mogelijk levensreddende geneesmiddelen eerder op de markt te brengen. De NOC/c-status wordt verleend aan in aanmerking komende geneesmiddelen die in klinische proeven een veelbelovende klinische doeltreffendheid hebben laten zien. De producten moeten van hoge kwaliteit zijn en een aanvaardbaar baten/risicoprofiel hebben. In aanmerking komen alleen veelbelovende nieuwe geneesmiddelentherapieën voor de behandeling, preventie of diagnose van ernstige, levensbedreigende of ernstig invaliderende ziekten of aandoeningen waarvoor: a) geen alternatieve therapie op de Canadese markt beschikbaar is of, b) het nieuwe product een aanzienlijke verbetering van het baten/risicoprofiel betekent ten opzichte van bestaande producten. Een beoordeling, Advance Consideration genaamd, die wordt uitgevoerd door een Adjudicating Committee van Health Canada, is noodzakelijk voordat een vergunning wordt verleend om een aanvraag in te dienen krachtens het NOC/c-beleid. Deze beoordeling werd gemaakt op basis van een door AB Science toegezonden pre-submission pakket met inbegrip van gegevens over de werkzaamheid van onderzoek /c beleid. De volgende punten werden door deze entiteit in overweging genomen voor het verlenen van een vergunning voor het indienen van unAB10015, de langetermijnoverlevingsgegevens (75 maanden gemiddelde follow-up vanaf de diagnose) van studie AB10015, en de veiligheidsgegevens. Het Adjudicating Committee heeft geconcludeerd dat de aanvraag wel voldoet aan de criteria voor indiening en voor vooronderzoek onder de NOCder NOC/c: Masitinib wordt voorgesteld voor de behandeling, preventie of diagnose van een ernstige, levensbedreigende of ernstig invaliderende ziekte of aandoening, aangezien ALS een ernstige, levensbedreigende en ernstig invaliderende ziekte is, met een mediane overleving van 2 jaar na de diagnose. Er is veelbelovend bewijs van klinische werkzaamheid dat masitinib een aanzienlijke toename van de werkzaamheid en/of een aanzienlijke afname van het risico oplevert, zodat het totale baten/risicoprofiel verbeterd is ten opzichte van bestaande therapieën, preventieve middelen of diagnostische middelen voor een ziekte of aandoening die niet adequaat wordt behandeld door een geneesmiddel dat in Canada op de markt is. Wat dit laatste punt betreft, concludeerde het Raadgevend Comité het volgende: De gepresenteerde gegevens leveren veelbelovend bewijs voor de klinische effectiviteit van masitinib 4,5 mg/kg/dag in de vooraf geplande studiepopulatie, zowel wat betreft het vertragen van de ziekteprogressie als wat betreft het verminderen van de mortaliteit bij patiënten met matige ALS in vergelijking met alleen riluzole. Verder heeft masitinib met achtergrondbehandeling met riluzol een overlevingsvoordeel laten zien dat niet is aangetoond met edaravon-therapie, ondanks het ontbreken van een head-to-headstudie. De gegevens gaven ook een aanvaardbare beoordeling op hoog niveau van het klinische veiligheidsprofiel bij deze patiënten, die effectieve nieuwe therapieën nodig hebben voor deze progressieve, levensbedreigende medische aandoening. Er is dus sprake van een verbetering van de totale baten/risico's ten opzichte van op de markt gebrachte ALS-therapieën in Canada. Indien een NOC/c wordt toegekend, is dit een vergunning om een geneesmiddel onder voorwaarden op de markt te brengen. Deze voorwaarden zullen tijdens de procedure met Health Canada worden besproken. Onder het NOC/c beleid heeft AB Science 60 kalenderdagen om de aanvraag in te dienen en Health Canada heeft een streeftermijn van 200 kalenderdagen om de aanvraag te beoordelen. AB Science is voornemens haar aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen in minder dan 60 dagen in te dienen. Naar schatting 3.000 Canadezen lijden momenteel aan ALS. Elk jaar sterven ongeveer 1.000 Canadezen aan ALS. Een vergelijkbaar aantal Canadezen krijgt elk jaar de diagnose ALS.