Argenx SE heeft aangekondigd dat Health Canada een Notice of Compliance heeft afgegeven voor VYVGART SC (efgartigimod alfa-injectie) als monotherapie voor de behandeling van volwassen patiënten met actieve chronische inflammatoire demyeliniserende polyneuropathie (CIDP). VYVGART SC is goedgekeurd voor CIDP als een wekelijkse subcutane injectie van 20-30 seconden in een voorgevulde spuit, waarmee patiënten de flexibiliteit krijgen om de behandeling zelf toe te dienen of te laten toedienen door een mantelzorger of zorgverlener — thuis, onderweg of in een klinische setting. Met deze mijlpaal wordt VYVGART SC de eerste innovatieve behandeling voor CIDP in meer dan 30 jaar en tevens de eerste en enige neonatale Fc-receptor (FcRn)-blokker die in Canada is goedgekeurd voor CIDP.
CIDP is een zeldzame, invaliderende en vaak progressieve auto-immuunziekte van het perifere zenuwstelsel. Mensen met CIDP ervaren uiteenlopende beperkingen op het gebied van mobiliteit en gevoel, zoals moeite met opstaan vanuit een zittende positie, pijn, vermoeidheid en regelmatig struikelen of vallen. Naarmate de ziekte vordert, kunnen patiënten afhankelijk raken van een rolstoel en mogelijk niet meer in staat zijn te werken of deel te nemen aan dagelijkse activiteiten.
Wereldwijd heeft 85% van de patiënten voortdurende behandeling nodig en bijna 88% van de behandelde patiënten blijft restverschijnselen en beperkingen ondervinden. De momenteel beschikbare CIDP-behandelingen omvatten intraveneuze immunoglobuline (IVIg) en subcutane immunoglobuline (SCIg), waarbij CIDP-patiënten ongeveer 20% van het IVIg/SCIg-gebruik in Canada voor hun rekening nemen 1 . De vraag naar humane bloedproducten blijft in Canada jaarlijks met 7-8% toenemen 2 , wat het belang onderstreept van nieuwe, gerichte behandelingsalternatieven zoals VYVGART SC om de vraag te verminderen en de toekomstige beschikbaarheid van bloedproducten te ondersteunen.
De goedkeuring door Health Canada is gebaseerd op positieve resultaten uit de ADHERE-studie, de grootste klinische studie tot nu toe uitgevoerd bij CIDP. In deze studie toonde 69% (221/322) van de met VYVGART SC behandelde patiënten, ongeacht eerdere behandeling, klinische verbetering aan, waaronder verbeterde mobiliteit, functie en kracht. De studie behaalde het primaire eindpunt (p over ADHERE: De ADHERE-studie was een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie waarin efgartigimod alfa SC werd onderzocht voor de behandeling van CIDP.
ADHERE includeerde 322 volwassen patiënten met CIDP. De studie bestond uit een open-label fase A, gevolgd door een gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase B. Om in aanmerking te komen voor de studie, moest de diagnose CIDP worden bevestigd door een onafhankelijk panel van experts. Patiënten doorliepen een run-inperiode waarin alle lopende CIDP-behandeling werd gestopt; om vervolgens in aanmerking te komen voor fase A, moesten zij actieve ziekte aantonen met een klinisch relevante verslechtering op ten minste één CIDP-beoordelingsinstrument, waaronder INCAT, I-RODS of gemiddelde knijpkracht.
Behandelingsnaïeve patiënten konden de run-inperiode overslaan met bewijs van recente verslechtering. Om door te gaan naar fase B, moesten patiënten bewijs van klinische verbetering (ECI) aantonen met efgartigimod Alfa SC. ECI werd bereikt door verbetering van de INCAT-score, of verbetering op I-RODS of gemiddelde knijpkracht als deze schalen verslechtering hadden laten zien tijdens CIDP.
